3月18日，成都市医疗保障局官方连发6份文件，宣布按照“尽力而为、量力而行，个人负担可承受、可持续”原则，探索建立“负担可控、责任共担”的罕见病用药保障机制，单独设立罕见病用药保障资金，并公布了首批纳入保障的7款罕见病药物。

  公平适度的待遇保障是增进人民健康福祉的内在要求。去年5月，由四川省医疗保障局、成都市医疗保障局指导的“惠蓉保”正式上线，以政策型商业保险模式将16种高发肿瘤特药和4种罕见病治疗用药纳入保障。

  此次成都进一步完善罕见病用药保障机制，旨在通过构建专项基金，整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、社会慈善、企业责任等有效资源，缓解罕见病患者家庭经济负担，增进罕见病用药可及性，改善罕见病患者身体健康状况。

  明确用药保障范围

  “46万年费”有门槛

  近年来，我国对罕见病和“孤儿药”保障工作十分重视，从国家层面先后出台多项政策，对“孤儿药”进行优先审评审批，并于2018年由国家五部委联合发布《***批罕见病目录》;同时，2018年版和2020年版国家医保目录都相继纳入了罕见病相关药品，2020年版国家医保药品目录共计纳入24种罕见病的55种治疗药品，提高了我国罕见病患者的用药可及性。

  针对罕见病药物的医疗保障，不少地区结合本地实际开展了各具特色的地方实践，浙江、上海、山东、深圳、安徽等多个地市综合运用财政资金补助、设立专项基金、开展大病谈判等模式，摸索和积累经验，出台政策鼓励多方主体积极参与，多渠道、多样化救助补贴罕见病患者。

  专家分析指出，浙江、台湾等地区都是在人均GDP达到或超过10万元时建立并完善重特大罕见疾病医疗救助制度，成都市发改委数据显示，2019年人均GDP首次突破10万元大关，现阶段完善和构建罕见病药物保障制度恰逢其时。

  按照此次发布的政策，成都市罕见病用药保障资金主要来源于成都市大病医疗互助补充保险资金，单独设立科目核算，结余清零。该资金将按照上一年度大病医疗互助补充保险筹资总额的2%筹集罕见病保障资金，市医保局会同市财政局根据保障资金运行情况，调整筹资比例。

  此前，成都市医疗保障局、成都市财政局、成都市卫生健康委员会三部门联合发布《关于建立罕见病用药保障机制的指导意见》，对罕见病药品实行年度总费用限额准入制：

  年度总费用限额不超过医保支付限额与患者个人负担限额之和，其中患者个人负担限额应在成都市居民人均可支配收入的1至2倍间进行确定;药品年度总费用低于限额标准的药品，方可纳入罕见病用药保障范围。

  按照这一原则，成都市医保局在《关于罕见病用药保障有关问题的通知》明确，国内获批已上市的罕见病药品，同时符合以下规定可申请纳入本用药保障范围：

  (一)药品适应症属于国家罕见病目录中载明的疾病;

  (二)药品属于符合突破性治疗药物特征的罕见病创新药;

  (三)在医保支付40万/年、个人负担6万/年的限额条件下，患者可获得持续规范用药。

  成都作为四川省经济实力***强的城市，对应居民收入一直领跑全省，人均可支配收入较高，以2019年为例，全市居民人均可支配收入39503元。参照经济数据测算，综合考虑城镇居民和农村居民存在的收入差异和负担水平，“个人负担6万/年”的限额基本符合本地经济情况。

  多方筹资可持续

  促进多层次保障体系

  医疗保障是减轻群众就医负担、增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排。为深入贯彻党的十九大关于全面建立中国特色医疗保障制度的决策部署，着力解决医疗保障发展不平衡不充分的问题，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》特别指出要“促进多层次医疗保障体系发展”“探索罕见病用药保障机制”。

  行业普遍认为，围绕罕见病药物保障需要探索多样化、多渠道的模式，同时，罕见病保障管理体系机制的广度、深度、场景多元度、多方筹资可持续等问题，着实得到了广泛关注。

  在保障广度方面，自今年1月至今，成都罕见病用药保障范围药品经过此前征集申请，政策落地同期发布了首批7个入围药物名单，涵盖了四氢生物蝶呤缺乏症、脊髓性肌萎缩症、粘多糖蓄积症、戈谢病、特发性心肌病(ATTR-CM)、肺动脉高压、庞贝病等七个罕见病治疗领域的药物。这些药物不仅包括了此前部分省份已经纳入地方罕见病药物保障体系的注射用阿糖苷酶α、注射用伊米苷酶等品种，也包括诺西那生钠注射液等没有进入其它地方保障范围的高价格品种。考虑到国家医保局已经将我国上市且有适应症的50余种罕见病药物中的40余种纳入国家医保药品目录，成都市的保障广度得到进一步扩大。

  在保障深度方面，成都极为重视罕见病药物各类保障叠加后的实际支付情况，药品费用采取一个治疗年度内“累加计算、分段报销”的方式：对一个治疗年度内20万元(含20万)以内药品费用的报销比例为70%，20万元～46万元(含46万元)范围药品费用由保障资金据实结算。同时，严格要求企业“在国内有赠药方案的药品，纳入成都罕见病用药保障后，不得降低原赠药力度。”

  在多元场景方面，成都罕见病用药保障机制要求由具备罕见病诊治能力的医疗机构负责提供罕见病患者疾病的认定和诊治服务，由罕见病药品生产商(供应商)选定的特药药店作为罕见病药品定点配送机构，罕见病患者应在罕见病定点医疗机构就医，在罕见病药品定点药店购药和结算。住院、门诊及双通道药店等多元场景正在得到打通。

  在多方筹资和可持续方面，成都罕见病用药保障机制提出，整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、社会慈善、企业责任等有效资源，当年度保障资金超年度预计使用保障资金额时，由大病医疗互助补充保险资金和药品生产企业(或供应商)共同分担;鼓励药品企业协同其他社会组织提出创新支付方案，以达到药品年度总费用限额;引导和支持社会组织、商业健康保险参与罕见病患者家庭负担保障，对在实施罕见病用药保障后，仍存在经济困难的家庭进行帮扶，精准减轻罕见病患者家庭经济负担。

  事实上，罕见病药物创新保障模式探索必须基于我国现有医疗保障体系，在不打破原有医保规则的前提下，为罕见病患者的用药保障提供解决思路，任何模式建设都不可能一蹴而就，成都市医保局已经走出关键一步。

  部分已上市未纳入国家医保目录的罕见病药物

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