国家医保局自2018年成立以来，在每年的医保目录调整中，都对罕见病药物进入医保目录给予了政策倾斜。根据《共同富裕下的中国罕见病药物支付》一书中发布的数据，已有治疗56种罕见病药物被纳入了医保目录。加上新版目录新增的7种罕见病药物，目前治疗罕见病药物已达63种。

  但据了解，已被纳入医保目录的国谈罕见病药物中，相当一部分却遭遇到临床无药的尴尬。因此，有必要认真剖析原因，寻找破解之策。

  国谈罕见病药物落地难的原因分析

  国谈罕见病药物之所以会遭遇落地难的困境，最主要的原因不外乎如下几种：

  一是从医院备药的意愿来看。在全面实行“药品零差率”政策后，药品已从医院的收益项变成了成本项，而罕见病药物较一般药物价格更高，单品所占用的资金量较大且周转率较低，无疑会影响医院配备罕见病药物的意愿。加上，国谈罕见病药物不像集采药物那样对医院存在采购量上的硬约束，从而进一步削弱了医院配备国谈罕见病药物的行为自觉。

  二是从药物入院的流程来看。一个药物要进入医院的药物目录，通常都需要经过医院内部的药事会遴选通过。而药事会一般是定期召开，而不是按需召开，时间上会存在一定滞后性。另外，按照规定，800张以上床位的公立医院配备药品不得超过1500种。对于一些已足额配备的医院，若要新增药品，则需要同时调出相应数量的其他药品，其难度和阻力可想而知。

  三是从医生的开药行为来看。虽然国家早就取消了药占比考核，但是部分地方和医院内部药占比的考核还在，药价偏高的国谈罕见病药物进了医院，很容易就会把指标拉起来，从而成为药事会否决国谈罕见病药物入院的理由。对于医生来说，由于均次费用、单种药品使用限额考核等潜意识使然，客观上会影响医生的开药行为。

  四是从药店经营积极性来看。对定点零售药店来说，国谈罕见病药物经谈判进入医保目录以后，价格大幅下降，收益不断降低，而经营罕见病药物的定点零售药店必备的高水准专业技术人员、专业化的冷链及仓储条件都需要相应的高成本支持。高成本和低收益的双重挑战，会挤压零售药店的利润空间，从而影响零售药店经营国谈罕见病药物的积极性。

  国谈罕见病药物落地难的破解之策

  针对目前面临的问题，破解之道就是多措并举，多管齐下，多方发力，精准施策。具体来说：

  一是强化三医联动。为促进国谈罕见病药物的落地实施，医保、卫健、药监等政府部门应建立并完善与医院的约谈机制、沟通机制、督导机制、通报机制。明确要求，不将国谈罕见病药物使用纳入医疗机构医保基金总额控制、药占比、次均费用等考核指标。同时，加强与医院、医药流通企业的沟通交流，了解各方主体在罕见病药物流通过程中遇到的难点、堵点和痛点，针对存在的问题，及时优化完善相关政策。

  医保经办机构要将执行、使用国谈罕见病药物情况纳入定点医药机构协议管理和考核范围。

  医疗机构则要落实国谈罕见病药物进医院的第一责任人责任，根据临床用药需求，及时统筹召开药事会，实现“应配尽配”。同时，逐步取消院内药品目录数量上限，医院不应以用药目录数量限制为由影响国谈罕见病药物落地。

  二是完善支付政策。首先，将国谈罕见病用药纳入对医院的预算管理范围，必要时可考虑由医保基金实行先行预付，以降低医院配备国谈罕见病药物的现金压力;其次，建立激励约束机制，既要有效保障国谈罕见病药物的供应，又要防止药物滥用，确保群众获得感、基金安全与制度的可持续性;第三，完善医保支付方式，对国谈罕见病药物实行单行支付政策，在报销政策上不区分门诊、住院，不设起付线，直接由基本医保基金按一定比例支付。

  三是善用“双通道”。针对医疗机构对国谈罕见病药品供应保障不够及时有效，参保群众用药难问题，进一步完善“双通道”供药报销制度，保障罕见病患者的用药可及性。同时，对供应国谈罕见病药物定点零售药店给予一定的激励政策，以提高定点零售药店保障国谈罕见病药物供应的积极性和主动性。

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