近年来，我国高度重视罕见病诊疗和管理，相继出台涉及罕见病药品临床试验、审批等相关问题的规章制度。然而，罕见病诊疗及管理是一个庞大复杂的系统工程，需要一部专门且系统的罕见病法律，全面提升我国罕见病诊疗及管理水平。今年全国两会期间，全国人大代表、荣昌生物制药(烟台)股份有限公司董事长王威东建议，加快对罕见病诊疗及管理专门立法，规范罕见病药品医疗器械研发、审批，指导罕见病诊疗管理。

  王威东代表指出，我国罕见病诊治及管理起步较晚，2018年才发布《第一批罕见病目录》。他认为，这是一份具有里程碑意义的文件，以疾病目录管理的方式来划定罕见病边界是一项创举，但也导致了目录纳入决策过程复杂、纳入标准难统一等弊端，缺乏发布机制，不利于罕见病的诊疗和动态管理。

  此后，国家卫生健康、药监、医保、财政等部门相继出台的相关法律法规、规章制度中也涉及罕见病诊疗管理，如新修订的《药品管理法》、国务院印发的《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》，国家卫生健康委发布的《罕见病目录制订工作程序》，国家药监局发布的《药品注册管理办法》《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》等。但这些涉及罕见病的内容零散且笼统，尚不能对罕见病药品研发审批及诊疗管理提供有效的规范和指导。

  王威东代表建议，可通过立法促进罕见病治疗和管理。他认为，对于罕见病立法主体内容，应包括罕见病定义、罕见病认定及发布、罕见病诊疗体系规划建设与管理、罕见病药品医疗器械研发生产供给及激励政策、配套医疗保障制度、国务院有关部门分工、财政经费保障等方面。

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